Impact de l’emicizumab sur la prise en charge des hémophiles à l’Hôpital du Mal

Abstract

Introduction : L'emicizumab est un anticorps monoclonal bispécifique humanisé recombinant qui mime la fonction de cofacteur du facteur VIII activé en se liant aux facteurs IXa et X pour rétablir l'hémostase chez les patients atteints d'hémophilie A. En dehors des essais cliniques, il existe des données limitées sur les résultats des patients traités par emicizumab. Il nous a donc paru nécessaire d’évaluer l’impact de cette nouvelle molécule sur la qualité de vie des hémophiles A pris en charge à l’Hôpital du Mali. Méthodologie : Il s’agissait d’une étude prospective à visée descriptive et analytique, portant sur des patients hémophiles de type A sévère suivis à l’Hôpital du Mali sur une période de 12 mois allant de janvier 2022 à décembre 2022. Des données sur les évènements hémorragiques, les événements indésirables, la présence d’inhibiteur du facteur VIII chez des patients recevant une prophylaxie par emicizumab, traités à l’Hôpital du Mali, ont été recueillies. Les taux de saignement annualisés avant et après la prophylaxie par emicizumab ont été comparés. Résultats : La population était constituée de 32 patients atteints d’hémophilie A sévère, tous de sexe masculin dont 29 (90,62 %) sans inhibiteur du facteur VIII et 3 (9,375 %) avec inhibiteur. La moyenne d’âge était de 15,56 ans ± 8,987 avec des extrêmes de 4 et 38 ans et 46,9 % des patients appartenaient à la tranche d’âge pédiatrique de 4-12 ans. Nos résultats ont montré qu’avant la prophylaxie à base d’emicizumab, 46,9 % (15/32) des patients présentaient au moins 2,25 épisodes hémorragiques par mois avec des extrêmes de 1 et 4 épisodes hémorragiques, soit un taux de saignement annualisé traité de 27. Suite à l’instauration de la prophylaxie par emicizumab, nous avons observé que des épisodes hémorragiques post-traumatiques spontanément traités sont survenus chez 25 % (8/32) des patients. Un seul patient a présenté un épisode hémorragique articulaire traité d’origine traumatique, alors que 71,87 % (23/32) des patients n’avaient fait aucun épisode hémorragique, soit un taux de saignement annualisé traité de 0,54. Des événements indésirables liés au traitement sont survenus dans trois cas dont 2 cas de céphalée et 1 cas de myalgie, sans complication ni répercussion sur la poursuite du traitement. Par ailleurs, nous n'avons observé aucun développement d'inhibiteurs du FVIII ni de trouble d’hypercoagulation. Conclusion : L'emicizumab administré une fois toutes les 4 semaines a amélioré la santé des patients atteints d'hémophilie A sévère quel que soit le statut d’inhibiteur du facteur VIII avec un contrôle cliniquement significatif des évènements hémorragiques tout en étant bien toléré.